La Sanità sta correggendo e finanziando il primo farmaco basato sui risultati di Barbacid

Il 23 novembre, il Comitato interministeriale sui prezzi farmaceutici (CIPM) ha proposto il finanziamento totale o parziale di otto nuovi medicinali (tre dei quali sono medicinali orfani per il trattamento di malattie rare) e tre nuove indicazioni per due ulteriori medicinali, che sono già autorizzati e finanziato. Altri indicatori.

Uno di loro lo era Sotorasib (nome commerciale Lumykras, da Amgen) Che è stato approvato dalla Commissione Europea il 21 maggio 2021 come Il primo inibitore del gene KRAS G12C, È stato sviluppato dopo oltre 40 anni di lavoro per trattare una mutazione ritenuta incurabile dal punto di vista farmacologico. La Spagna era l’unico paese dell’UE a non essere ancora finanziato. La molecola è indicata in monoterapia per il trattamento di adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato con mutazione KRAS G12C che siano andati in progressione dopo almeno una linea di precedente terapia sistemica.

KRAS è un oncogene – un gene che ha subito una mutazione e ha il potenziale per provocare il cancro – che è più frequentemente mutato nel cancro, in particolare nel cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC), nel cancro del colon-retto e nel cancro del pancreas. In realtà, Le mutazioni KRAS si verificano nel 25% di tutti i tumori.

Sebbene il gruppo di pazienti a cui si rivolge non sia ampio (rappresentano il 6% di tutti i casi di cancro del polmone e l’8% dei pazienti con cancro del polmone non a piccole cellule, ovvero circa 2.000 persone all’anno). Il loro finanziamento era estremamente importante per loro, poiché l’alternativa terapeutica a questa innovazione sono farmaci risalenti a mezzo secolo fa, Di provata efficacia ma con effetti collaterali così gravi da impedire una qualità di vita minima.

Dietro questo farmaco si nasconde il lavoro di gran parte della carriera di ricerca di Mariano Barbacide, lo scienziato spagnolo responsabile dell’isolamento del primo oncogene umano e dell’identificazione della prima mutazione associata allo sviluppo del cancro. Barbacid ha dimostrato la mutazione attivante degli oncogeni Ras, ponendo così le basi molecolari per studi epidemiologici su alcuni tumori umani.

Precedente rifiuto sanitario

Nonostante la natura rivoluzionaria del trattamento, Il CIMP ha rifiutato definitivamente il suo finanziamento il 13 aprile. Riferendosi al “valore terapeutico e sociale del farmaco, al suo beneficio clinico aggiuntivo e al suo rapporto costo-efficacia”. In altre parole, ritengo che la prestazione da lui erogata non fosse sufficiente a giustificare la spesa.

“Sotorasib è stato uno dei primi a dimostrare che KRAS è veramente un farmaco farmaceutico. Ciò implica tradurre l’intenso lavoro svolto per decenni da molti ricercatori, non solo da me, nella scienza di base in soluzioni per i pazienti. “Non è l’unico, c’è un’altra molecola, adagrasib, di un altro laboratorio farmaceutico, con un profilo simile», spiega a LA RAZÓN. Mariano Barbacide.

Le ragioni terapeutiche del precedente rifiuto erano basate sui risultati Studio clinico su 345 pazienti, Diretto da Luis Paz Ares, Direttore del Dipartimento di Oncologia Medica dell’Ospedale 12 Ottobre di Madrid e pubblicato in “Il bisturi”che ha dimostrato che sotorasib ha aumentato la sopravvivenza libera da progressione e aveva un profilo di sicurezza più favorevole, rispetto a docetaxel – un taxano di comprovata efficacia, presente sul mercato da più di 50 anni e dotato di elevata tossicità – in pazienti con malattia avanzata non- carcinoma polmonare a piccole cellule (NSCLC) con una mutazione G12C, che sono stati precedentemente trattati con altri medicinali antitumorali.

Lo studio ha concluso che l’uso del farmaco non ha aumentato l’aspettativa di vita ma piuttosto la sua qualità, con il 25% di questi pazienti che sono morti a causa della tossicità causata dalla chemioterapia. “I risultati – avverte Paz Ares – non sono schiaccianti, ma migliorano quelli ottenuti con il trattamento abituale, perché forniscono “Migliore tasso di risposta e meno effetti collaterali.”

Questo trattamento è già utilizzato in Francia (attraverso una licenza temporanea), Germania, Slovenia, Croazia, Austria, Danimarca, Finlandia, Paesi Bassi, Norvegia e Svezia. In Italia è in fase di licenza, con valutazione positiva da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA, per la sua sigla in italiano) e in fase di discussione dei prezzi. I pazienti ricevono il trattamento attraverso il percorso di accesso anticipato consentito dalle loro normative. Altri paesi al di fuori dell’UE in cui è disponibile in commercio sono Australia, Regno Unito, Svizzera, Stati Uniti, Canada, Giappone, Hong Kong, Corea, Singapore, Emirati Arabi Uniti, Brasile, Israele, Giordania, Kuwait, Lituania, Arabia Saudita, Serbia E la Turchia.

Commissione molto redditizia

Il fatto che l’ultima riunione del CIMP sia stata molto utile (è stato approvato il finanziamento per otto medicinali) potrebbe essere legato ai movimenti avvenuti al Ministero della Salute. L’arrivo di Mónica García potrebbe accelerare i cambiamenti alla guida della Direzione Generale della Farmacia, incarico ora ricoperto da César Hernández, molto apprezzato nel settore nonostante la sua politica restrittiva in materia di accesso ai farmaci innovativi, e alla direzione dell’Agenzia dei Medicinali . e Prodotti Sanitari (AEMPS), incarico ricoperto da María Jesús Lamas, la cui professionalità e massima dedizione durante la pandemia di Covid hanno permesso di salvare molte vite.