I farmaci orfani della Spagna, pionieri nella ricerca clinica ma diseguali nell’accesso alle cure

In Spagna, circa Tre milioni di persone convivono con qualche malattia rara e solo il 5% ce l’ha Una malattia rara che ha una cura. Un dato che può essere cambiato grazie all’arrivo di un farmaco orfano, cioè farmaci destinati a un ristretto gruppo di pazienti, è questa condizione come cura per le malattie rare.

solo nel 2022, L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato 24 medicinali È da questa categoria che corrispondono al 41% del numero totale di nuovi principi attivi autorizzati nell’ultimo anno. Il problema è In Spagna è disponibile solo il 44%. di farmaci orfani approvati in Europa, secondo l’ultimo Rapporto sulle indicazioni per l’accesso alle terapie innovative in Europa.

specifica, Nel 2022 erano 146 in Spagna Loro chi sono. “I pazienti non vedono l’ora di ottenere tutte le prove per finanziare un farmaco che ha già una licenza europea con un adeguato equilibrio tra benefici e rischi”, afferma Isabelle Pineros, direttore della gestione degli accessi di Farmindustria.

disparità di trattamento

A differenza di altri paesi europei in cui vengono prese in considerazione determinate condizioni, come il numero di pazienti affetti da una particolare malattia rara o mancanza di cure alternativeIn Spagna, questi medicinali seguono gli stessi processi di valutazione e autorizzazione di tutti gli altri medicinali.

Che genera disuguaglianze nella cura delle malattie rare nel nostro Paese. Un fatto che si riflette in studi come quello pubblicato in Giornale delle malattie rare Nello stesso anno che Discussione sul finanziamento e l’accesso alle terapie mirate per le malattie rare in Spagna. Regolamentazione sbilanciata nei paesi, come evidenziato da altre analisi. Anche nella ricerca pubblicata nel 2020, Ha rilevato che il 78% dei 32 paesi in Europa, Canada e Nuova Zelanda ha programmi di studio diversi per questi farmaci, riconoscendo che non possono essere valutati convenzionalmente.

La necessità di velocizzare i processi

La proposta dell’industria è di stabilire un dialogo tempestivo con la direzione non appena un farmaco riceve un rapporto positivo dell’EMA. in modo che possano Velocizzare le procedure Tanto che valutazione e finanziamento mancano invece solo tre mesi I rapporti sullo stato terapeutico non superano i 60 giorni.

Per quanto riguarda la valutazione di questi farmaci è stata suggerita una specifica considerazione al di fuori del sistema convenzionale. Creato per lo stesso scopo a Comitato consultivo esterno specifico, a cui partecipano sia società scientifiche che associazioni di pazienti ed eminenti esperti di patologia, analizzando le condizioni di ogni specifico farmaco. Privilegiare la valutazione terapeutica in primis e poi quella economica.

Pochi pazienti in queste malattie rare Comprendi che non sarà possibile ottenere prove scientifiche simili a quelle che si trovano nelle medicine tradizionali. Per questo motivo, l’industria propone anche di migliorare i sistemi di raccolta delle informazioni, l’ottimizzazione e l’automazione dei processi e sfruttare i vantaggi che porterà una futura strategia di salute digitale. Includendo e tenendo conto della misurazione dei pazienti con la stessa malattia che non ricevono farmaci.

Finanziamento privato

Come nella maggior parte dei paesi europei, sorge la domanda La necessità che i medicinali orfani siano soggetti a un regime di finanziamento speciale. Tenendo conto dei dati sulla gravità della malattia, del valore sociale del farmaco, del suo impatto su indicatori come la produttività del lavoro o il risparmio nell’uso dei servizi sociali e sanitari, nonché il rapporto costo-efficacia.

“Siamo in una netta disuguaglianza rispetto ai pazienti di altri paesi come Germania, Italia o FranciaAffronta specificamente l’accesso ai medicinali orfani per mettere al sicuro la Spagna In ambito europeo, come già avviene nella ricerca clinica”, conferma Beineros.

Riconosciuto in Europa, dal 2000, con specifico regolamento, È stato possibile passare da otto a 146 farmaci autorizzati alla fine dello scorso anno. “L’industria farmaceutica è disposta ad assumersi alcuni dei rischi legati alla valutazione e al finanziamento dei farmaci orfani”, aggiunge Beneros, “è ora di dare per scontato che questi farmaci non possano essere testati come quelli indicati per le malattie ricorrenti”.

Lo scopo dello sviluppo di un farmaco orfano è proprio questo Rispondere ai bisogni di salute pubblica, non ai bisogni finanziariPerché ogni malattia rara colpisce un piccolo gruppo della popolazione. Da qui l’importanza della collaborazione pubblico-privato tra le organizzazioni e l’industria per promuovere questi farmaci.

Pionieri della ricerca clinica

In realtà, L’anno scorso, la Spagna ha registrato più di 900 studi clinici, al di sopra dei livelli pre-pandemia; anni in cui sono iscritti 800 e 833 studi clinici tra il 2018 e il 2019, secondo il Registro spagnolo degli studi clinici (REEC)coordinato dall’Agenzia spagnola per i medicinali ei prodotti sanitari.

specifica, L’86% di questi studi è stato promosso dalla stessa industria farmaceuticacon un investimento che è cresciuto progressivamente di anno in anno, ad un tasso pari al 5,3%. Si attesta a 789 milioni di euro. Il 60% di tutti gli investimenti in R&S in questo settore è in Spagna, secondo un altro Indagine sulle attività di ricerca e sviluppo a cura di Farmindustria.

Allo stesso modo, l’anno scorso, In Spagna erano in corso 230 sperimentazioni cliniche con medicinali orfani (87 per i bambini).un quarto del totale. Di questi, il 96% è guidato dall’industria farmaceutica. Questa è una buona notizia che dimostra che da allora la ricerca clinica sta andando bene in Spagna Nel 2018, c’erano 73 studi destinati a testare farmaci orfani e nel 2019, 117 studi.

Le malattie rare, nonostante i progressi, sono un’importante area di sviluppo della ricerca biomedica, con cure disponibili solo per il 5% di queste malattie. Tuttavia, l’attuale legislazione in Europa, basata su un sistema di incentivi alla ricerca da parte delle aziende farmaceutiche, è ciò che è stato realizzato Transizione di otto farmaci orfani disponibili nel 2000quando è stato creato il regolamento specificato, a Più di 130 oggi.