La sanità si rifiuta di finanziare terapie mirate contro il sarcoma

Il sarcoma è un cancro raro, di cui vengono rilevati circa 3.000 casi ogni anno in Spagna, e non ci sono quasi ricerche su di esso. È una malattia rara che può essere osservata a tutte le età e comprende più di 100 sottotipi. Questo tipo di tumore è suddiviso in tumori dei tessuti molli e sarcomi scheletrici. Possono avere origine nel tessuto adiposo, nel tessuto muscolare, nei tendini, nei vasi sanguigni, nei nervi e persino nei tessuti profondi della pelle. In alcune occasioni, può diffondersi ad altre parti del corpo.

apRubare farmaci che prendono di mira uno specifico cambiamento genetico – fusione genetica del recettore neurotrofico tirosina chinasi (NTRK) – ha cambiato completamente il panorama per le persone con questo tipo di tumore, Aspettativa di vita quadrupla – da 10 a 40 mesi (circa 4 anni). Questi sono due tipi di medicinali Vitrakvi (il nome commerciale di Larotrectinib), di Bayer, e Rozlytrek (nome commerciale per interctinib)Roche, utilizzato nel trattamento dei tumori solidi in cui è presente questo gene. Di questi, solo il primo ha indicazione pediatrica (da 0 a 12 anni).

“L’alterazione ha una bassa incidenza in un numero molto elevato di tumori (sia nei minori che negli adulti). Nei bambini ha un’incidenza fino al 90% – come nel fibrosarcoma infantile – ma ci sono tumori nell’età adulta in cui, nonostante una minore incidenza di questo gene – circa l’1 per cento – è presente fino a 20 diversi tipi di cancro, come i tumori del polmone, del pancreas o del dotto biliare. La chiave è che, Per qualsiasi tumore che lo colpisca, l’uso di questi farmaci rappresenta un indiscutibile, radicale cambiamento di prognosi». Spiegare Gesù Garcia Funcilas, Direttore dell’Istituto Oncologico della Fondazione Jimenez Diaz.

Ma, Il ministero della Salute si rifiuta da tre anni di finanziarlo. L’affermazione – nel caso di larotrectinib – è, da un lato, che “i dati di efficacia e sicurezza sono preliminari” e che la sua approvazione da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) è provvisoria, e, dall’altro, criteri per razionalizzare la spesa pubblica e l’impatto di bilancio del Sistema Sanitario Nazionale (SSN).

Le argomentazioni non sono forti perché, da un lato, l’autorizzazione provvisoria dell’EMA non risponde al fatto che il farmaco non ha mostrato sufficiente beneficio, è una pratica comune quando l’incidenza è molto bassa, in più è stata rinnovata ogni anno da quando è stata concessa nel 2020. Dall’altro, l’impatto sul SNS è minore, in quanto l’incidenza di neoplasie per 100.000 adulti oscilla tra 0,1 e 0,03 casi per bambino. “Speriamo dalla comunità scientifica e clinica che venga approvato per due motivi: ci sono pochissimi casi, ma in questi casi il trattamento fa senza dubbio la differenza”, spiega García-Foncilas.

Finanziato in Europa

“I farmaci sono stati approvati e finanziati in altri paesi europei, come l’Italia o la Germania, e non esiste un trattamento alternativo per i malati di sarcoma. La decisione presa dal Ministero della Salute significa che i farmaci non possono essere prescritti in Spagna, quindi I pazienti non hanno accesso a questi farmaci. Inoltre, in caso di accesso, il suo costo è stimato – nel caso di Vitrakvi – in 5.000 euro al mese. Tenendo conto che il periodo medio La cura è di circa sei mesi, si parla di circa 30mila euro complessivi, che sono completamente inaccessibili ai pazienti ”, dettagli Ayara MantinanPresidente, Sarcoma Help Group Association (Asarga). Inoltre – aggiunge – “la comunità medica non lo prescriverà ei pazienti non sapranno che questa opzione esiste, e si rivolgeranno a opzioni obsolete e molto meno efficaci”.

Nell’ottobre 2022, ASARGA, insieme ad altre associazioni di pazienti, ha incontrato la Direzione Generale di Farmacologia, guidata da César Hernandez. “Gli abbiamo comunicato le nostre preoccupazioni e abbiamo insistito sulla necessità di finanziare questo farmaco, poiché al momento non esiste un’alternativa più efficace”, afferma Mantinan. Nonostante il fatto che in risposta abbiano ottenuto l’impegno verbale di Hernandez – “ci ha detto che non si sarebbe allontanato dal tavolo dei negoziati CIMP fino a quando non ci fosse stato un accordo di finanziamento”, dice il capo di Asarga – la realtà è che la promessa non è stata mantenuta. Né c’è molta speranza che accada qualcosa di nuovo alla riunione della commissione che ha convocato lunedì 24 luglio, dopo le elezioni.

“Il sistema non è pronto”

Il cambiamento genetico a cui mirano questi farmaci può essere trovato in un massimo di 20 diversi tipi di tumore. Ma per scoprirlo, la diagnostica molecolare deve essere eseguita su larga scala. “La medicina di precisione è il modello, ma il sistema non è pronto”, afferma García-Foncillas. Ed è che la politica di finanziamento di nuovi farmaci in Spagna è caratterizzata dalla teoria classica in cui i farmaci vengono analizzati in relazione al tipo di tumore a cui sono diretti. Tuttavia, i progressi nell’oncologia di precisione richiedono un cambiamento radicale di direzione. Ancora una volta, la scienza è in anticipo sui regolamenti. “La diagnostica molecolare e i biomarcatori consentono di identificare i cambiamenti genetici presenti in diversi tipi di cancro, ma il finanziatore non dispone attualmente di criteri di misurazione adeguati a questa nuova realtà”, spiega l’oncologo.

Attualmente, la richiesta delle associazioni dei pazienti è che ci sia un protocollo obbligatorio per il rinvio dei casi a uno dei sette Centri, Servizi e Unità di riferimento (CSUR) situati in Spagna (3 a Barcellona, ​​​​2 a Madrid, 1 a Siviglia e 1 a Valencia). “Abbiamo sviluppato la prima proposta non legale (PNL) a livello nazionale con Ana Prieto (PSOE) nel marzo 2023, che è stata approvata all’unanimità, ma è stata paralizzata dallo scioglimento dei tribunali e dalla convocazione delle elezioni”, spiega Iara Mantiñan.